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【本学研究者情报】

〇大学院医学系研究科　神経内科学分野
教授　青木正志

【発表のポイント】

• 国立大学法人东北大学病院では、远位型ミオパチー¹⁾の1种で、アセノイラミン酸²⁾の縁取り空胞を伴う远位型ミオパチー（骋狈贰ミオパチー）³⁾を対象とした临床试験を実施してきました。
• プラセボ対照二重盲検の医师主导第滨滨/滨滨滨相试験において、本剤群ではプラセボ群と比较して48週时点の上肢筋力合计点数の低下（悪化）が抑制されました。
• 有効性确认试験におきまして同様の成绩が得られましたので、ノーベルファーマ株式会社にて薬事承认申请を準备しています。

【概要】

縁取り空胞を伴う远位型ミオパチー（骋狈贰ミオパチー）は、多くは10歳台后半から30歳代にかけて出现し、体干から离れた部位から筋肉が萎缩、変性し次第に体の自由が夺われていく有効な治疗法のない希少疾病です。我が国の患者数は400名程度と推定され、指定难病の一つに数えられています。东北?学?学院医学系研究科、神経内科学分野の青木正志教授らのグループは、縁取り空胞を伴う远位型ミオパチー（骋狈贰ミオパチー）におけるアセノイラミン酸の治疗効果を明らかにしました。本研究は、难病である远位型ミオパチーに対する治疗法を示した重要な报告です。

本研究成果は、2022年11月3日第40回日本神経治疗学会学术集会（会场ホテルハマツ）にて発表しました。

【用语解説】

注1. 遠位型ミオパチー：遺伝的な筋肉の病気（筋疾患）の一つです。理由は不明ですが、筋疾患の多くは、体幹に近い筋（近位筋）から障害されます。ところがこの遠位型ミオパチーでは、体幹から遠い筋（遠位筋）、例えば足首を動かすような筋肉や指先を動かすような筋肉から障害されます。そのような遺伝性筋疾患を総称して、遠位型ミオパチーと呼んでいます。

注2. アセノイラミン酸：シアル酸の一種です。GNEミオパチーで足りなくなったシアル酸を補うため経口投与可能な薬剤として開発されました。

注3. GNEミオパチー：遠位型ミオパチーの一つで1980年代の日本からの臨床報告が疾患概念確立の端緒となりました。GNE遺伝子はシアル酸という糖の一種を身体の中で合成するのに必要な酵素の設計図です。患者さんではこの酵素の機能が低下していて、シアル酸が出来にくくなっています。

详细（プレスリリース本文）

问い合わせ先

（研究に関すること）
东北?学?学院医学系研究科神経内科学分野
教授　青木正志　（あおき　まさし）
助教　铃木直辉　（すずき　なおき）
电话番号：022-717-7189
Eメール: naoki*med.tohoku.ac.jp
（*を蔼に置き换えてください）

（取材に関すること）
东北大学大学院医学系研究科?医学部広报室
东北大学病院広报室
电话番号：022-717-7149
贵础齿番号：022-717-8931
Eメール： press*pr.med.tohoku.ac.jp
（*を蔼に置き换えてください）